Nový preparát z USA má za sebou úspěšné testy na psech. Těm zmizely nádory během jediného týdne. Do testování látky na pacientech byla vybrána královéhradecká fakultní nemocnice společně s dvěma pražskými klinikami a nemocnicemi v Olomouci a Brně.

„Zájem pacientů s onemocněním rakovinou lymfatických uzlin a chronickou leukémií o účast na testování nového a vysoce účinného preparátu GS 9219 je značný,“ potvrdil ve středu ředitel hradeckéFNLeoš Heger.

Pokud klinické testy na desítkách českých pacientů naplní očekávání, uvedení nového léčiva na trh je reálné do šesti až osmi let. Souhlas ke zkouškám na lidech dostala americká firma Gilead od Ústavu pro kontrolu léčiv i etické komise. Testování začne v nejbližších týdnech a počet pacientů nebude nijak omezený. Kritériem pro zařazení do zkoušek bude pouze současný zdravotní stav pacienta.

Testování by se měli zúčastnit pouze ti, na nichž se už ověřené medikamenty míjejí účinkem. Musí jim však zároveň fungovat játra a ledviny, aby testování zvládli. Sám pacient bude muset k testování dát písemný souhlas, navíc bude na klinické zkoušky připojištěn. Pokud se jeho zdravotní stav během testů zhorší, může odstoupit.

I samotné lékaře naplňuje GS 9219 velkým očekáváním. V České republice trpí rakovinou lymfatických uzlin a leukémií přibližně dvacet tisíc lidí. Nový preparát byl přitom při zkouškách na psech mimořádně účinný. „Vybírat pacienty budeme během prázdnin, nebo těsně po nich. Jejich počet nebude nijak omezený,“ sdělil Deníku přednosta 2. Interní kliniky oddělení klinické hematologie hradecké fakultní nemocnice Jaroslav Malý.

„Pro testování v Česku jsme se rozhodli proto, že látka pochází z dílny českého profesora Holého,“ řekl nedávno Hospodářským novinám Tomáš Cihlář z firmy Gilead Sciences.

Účinná látka napadá nádorové buňky a zdravé nepoškozuje. Rizikem je však selháváním ledvin a jater. „Testy ovšem nebudou žádné experimenty, ale přísně sledovaný proces,“ podotkl ředitel fakultní nemocnice Heger.


Leoš Heger: Nejedná se o žádné experimenty,
ale o přísně sledovaný proces

Zájem pacientů s onemocněním rakovinou lymfatických uzlin a chronickou leukémií o účast na testování nového a vysoce účinného preparátu GS 9219 je značný. Pokud klinické testy naplní očekávání, uvedení nového léčiva na trh je reálné do šesti až osmi let.V minulých dnech se pozornost médií i některých nemocných občanů soustředila na naši Fakultní nemocnici v Hradci Králové, kde se připravuje zkoušení preparátu GS 9219 k léčbě rakoviny lymfatických uzlin a chronické leukémie. Stejné testování této látky se uskuteční také v nemocnicích v Praze, Brně, Olomouci a Plzni.

Prezentovaná studie je mimořádná pro všechna pracoviště v tom, že se jedná o tzv. první fázi klinického zkoušení, která ve složitém testování nových léků následuje hned po zkoušení na zvířatech. Pro každé pracoviště je velkou ctí, může-li se v tomto stupni účastnit a svědčí to pro jeho vysoké renomé. Jinak klinické zkoušení obecně, na vzdor mimořádnému zájmu novinářů v tomto případě, není výjimečnou situací. Tak, jak se medicína stále velmi rychle vyvíjí, testujeme na našich klinikách paralelně desítky léků a preparát na rakovinu lymfatických uzlin je pouze jedním z mnoha. Většinou jde o studie, kdy lék je již těsně před uvedením na trh a zkoumá se jeho bezpečnost a účinnost, zatímco v citované první fázi se zkoumá velikost potřebné dávky, která ještě není nebezpečná, ale je již účinná.

Musím zdůraznit, že v klinických studiích se nejedná o žádné experimenty na pacientech, ale o velmi přísně kontrolovaný a řízený proces. Bezpečnost léků je laboratorně ověřená různými toxikologickými studiemi, studiemi na tkáňových kulturách a dalšími metodami. Při zahájení klinického testování na lidech je již velmi pravděpodobné, že rizika jsou již minimální a jejich skutečný výskyt se postupně v dalších krocích již jen podrobněji a v různých situacích a fázích onemocnění potvrzuje či vylučuje.Kromě bezpečnosti léků se v klinických studiích zkoumá hlavně jejich účinnost na danou chorobu a většinou se porovnává s účinností doposud používaného léku – tzv. „zlatého“ standardu. Studie jsou přitom velmi ostře sledované, mají předepsaná pravidla a důsledně vypravované kontrolní mechanismy jak na úrovni nemocniční, tak firemní a rovněž státní. V naší fakultní nemocnici působí etická komise, která každý projekt takovéto studie pečlivě zkoumá, kontroluje dobré seznámení pacienta s riziky, dobrovolnost jeho zapojení a přípravu veškeré dokumentace.

Protože při studiích je hlavním aspektem bezpečnost každého pacienta, který se studie účastní, je nemocnice též důsledně pojištěná pro případ, že by došlo k nějakým komplikacím, které samozřejmě nelze nikdy stoprocentně vyloučit. Jak jsem již ale zmínil, pacient je velmi ostře sledován a v případě problémů, se projekt ihned přerušuje. Pokud by došlo, což se stává výjimečně, k nějakým nepříjemným příhodám, pacient je automaticky odškodněn.Takto vypadá obecně rámec studií, které se odehrávají prakticky ve všech oborech v hradecké fakultní nemocnici. Nejvíce z nich se soustřeďuje v oblasti onkologie a onkologické hematologie, která je také nejvíce veřejností sledována. Vývoj je zde velice rychlý a léky jsou neobyčejně drahé. Vzhledem k tomu, že i tyto ověřené medikamenty mají svá rizika, testování je obzvlášť důkladné. Vždy se jedná o skupinu léků nemocnými nesmírně očekávanou.

Často se setkáváme se situacemi, kdy se pacienti přímo dožadují, aby byli zařazeni do těchto studií. Získávají tím určitou naději, že se k lékům dostanou ještě dříve, než budou uvedeny na standardní trh.

Každá studie má přesně naprogramovanou formu, v jaké je prováděna. Tu si určuje firma, která uvádí určitý lék na trh. Pacienti, kteří mohou vstoupit do programu, jsou přesně definováni. Jsou limitováni například věkem či stupněm choroby, na kterou se preparát zkouší. Vždycky je určena skupina pacientů, která ten lék nedostane kvůli porovnávání. Srovnávání skupin léčených klasickým a novým způsobem je nezbytné. Vše se odehrává za naprostého souhlasu pacienta, který do této studie vstupuje.

Studie jsou velmi odlišné. Někdy se týkají jen několika málo nemocných lidí, jindy zase stovek pacientů. Nedávno jsme u nás v nemocnici například testovali očkovací látku proti chřipce a do programu bylo zahrnulo tisíce lidí. Jsou však případy, kdy se naopak jedná o malý počet pacientů, kteří jsou k dispozici pro testování. Některé choroby jsou totiž velmi vzácné a firmy jsou nuceny organizovat studie multicentricky, což znamená, že se do programu zapojí několik nemocnic v celé republice. Jsou i případy plošné evropské studie, kdy v centru dojde k vyhodnocení údajů na větším počtu pacientů v rámci celé Evropy.Oblast této medicíny je nyní velice živá a metodiky, jakými jsou léky uváděny na trh, se velmi zpřísnily.

Zatímco zavádění léků od výzkumu do praxe trvalo za první republiky nebo ještě v druhé polovině minulého století třeba jen pouhý jeden rok, nyní se jedná o pět až deset let. Takovou dobu trvá, než jsou všechna přísná opatření splněna. Jsou totiž zkoumány i dlouhodobější důsledky přísnější terapie, zjišťují se náhodné komplikace, které se mohou vyskytnout. A to i třeba jen u jednoho promile lidí, kteří mají nějaké zvláštní genetické předpoklady pro to, aby u nich komplikace vznikla. Testování je tedy dlouhodobé a drahé, a je to také jedna z věcí, která léky výrazně zdražuje.

Vraťme se ještě k aktuálnímu programu testování látky GS 9219. Počet pacientů na naší Interní klinice - oddělení klinické hematologie - nebude nijak omezený a se zkouškami začneme během několika týdnů, jakmile budou splněny veškeré formality.

Testování se budou moci zúčastnit pacienti, na nichž se již zavedené a dříve ověřené medikamenty míjejí účinkem a rozhodující pro jejich zařazení do programu bude také jejich současný zdravotní stav.

Doc.MUDr. Leoš Heger, CSc.
ředitel Fakultní nemocnice v Hradci Králové
V Hradci Králové 24. června 2008